中國蘇州2022年4月6日 /美通社/ — 在眾多癌症中，胃腸道間質瘤是一種無聲殺手，患者早期無明顯症狀，直到進入第三期腫瘤從胃壁往外突出引發黏膜表面形成潰瘍，導致慢性出血，健檢照胃鏡可先發現，同時胃腸道基質瘤發於40歲以上族群，50至70歲間為發生年齡高峰，在較弱抵抗力下晚期發現致死率居高不下。臨床統計結果顯示，大約70%～90%的原發無轉移的胃腸道間質瘤能夠實行根治性手術，根治性切除後的胃腸道間質瘤患者5年存活率為35%～65%，無法手術的患者，通常只能生存15～20個月。
然而在胃腸道間質瘤中，惡名昭彰的當屬血小板衍生生長因子α受體(PDGFRA)基因的外顯子12、14、18突變，據統計，胃腸道間質瘤在癌症患者平均發生率約百萬分之10至20，其中外顯子18突變（含D842V突變）約占13%至14%。當患者血小板衍生生長因子α受體外顯子18突變，對於傳統治療反應並不良好，在市場上目前第一線治療藥物伊馬替尼imatinib無法減少突變基因增生，也無提高客觀反應率和存活率。患者對於病症束手無策。倘若再繼續使用傳統標靶藥物治療，反而會造成患者的延誤治療，精準醫療是腫瘤治療大趨勢。
作為專注于研究開發及商業化創新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的領先生物製藥企業的基石藥業（香港聯交所代碼：2616），早前在香港成功上市AYVAKIT®（avapritinib），為患者帶來曙光。
Avapritinib 在NAVIGATOR臨床實驗中，對D842V基因突變患者具有高度治療效果。Avapritinib已通過美國食品藥品監督管理局(FDA)及美國國家癌症資訊網(NCCN)治療認可。根據臨床實驗結果，酪氨酸激酶抑制劑(TKI)抵抗性客觀緩解率在第四線治療高達22%，同時Avapritinib 在 9/11/17/18 外顯子突變患者中亦有一定作用。Avapritinib目前已在大中華地區、美國及歐盟核準上市。
內科腫瘤科專科醫生龍浩鋒認為GIST疾病的治療仍明顯存在著未滿足的醫療需求，尤其是PDGFRA D842V突變的GIST患者，目前沒有任何藥物可以有效控制疾病進展。在臨床試驗中, Avapritinib在PDGFRA D842V突變的GIST患者中表現出好的安全性 及抗腫瘤活性。此外，基因檢測對GIST的診斷十分重要，精準的基因檢測能夠提高治療的有效率。
早於2020年12月《歐洲癌症雜誌》（European Journal of Cancer，EJC ）全文發表了NAVIGATOR研究針對血小板衍生生長因子α受體(PDGFRA) D842V突變胃腸道間質瘤(GIST)患者的更新資料，38例起始劑量為300/400mg的患者中，36例緩解，總體緩解率(ORR)高達95%。28例起始劑量為300mg的患者中，27例緩解，總體緩解率(ORR)為96%，所有劑量組的疾病控制率（DCR）高達100%。所有劑量組的中位緩解持續時間(DOR)長達27.6個月，優秀的治療成果令其成為充滿潛力的一線治療藥物。
參考資料：
1. https://kknews.cc/health/vp3l2zy.html
2. https://www.liver.org.tw/journalView.php?cat=5&sid=54&page=1
3. https://kknews.cc/health/vp3l2zy.html
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