蘇州2021年6月21日 /美通社/ — 6月21日，基石藥業（香港聯交所代碼：2616）RET融合陽性非小細胞肺癌精準治療藥物普吉華®（普拉替尼膠囊）在廣東省人民醫院等近百家醫院開出處方單，並開始面向全國約70個城市近80家藥房供藥。這標誌著我國首個選擇性RET抑制劑普吉華®正式惠及患者，普吉華®由基石藥業的合作夥伴Blueprint Medicines公司開發。
當前，中國肺癌的發病率和死亡率位居癌症之首。在所有肺癌分型中有80%-85%屬於非小細胞肺癌 [1]，RET融合是肺癌驅動基因，在非小細胞肺癌患者中約1%-2%患者攜帶RET融合[2]。在中國，每年新發RET陽性肺癌患者約1.1萬人。RET突變的患者被確診時大多已處於疾病晚期，給治療帶來了極大挑戰。
長期以來，臨床上對於RET融合陽性非小細胞肺癌的治療方案的效果有限，普吉華®打破了目前該領域的治療困境，為臨床醫生提供了有效的治療新選擇。普吉華®是一種選擇性RET抑制劑，具有較強的抗腫瘤活性，在ARROW I/II期的臨床研究中，對RET融合陽性非小細胞肺癌患者展現了較高的客觀緩解率以及良好的安全性和耐受性[3]。
廣東省人民醫院吳一龍教授表示：「在普吉華®獲批上市之前，RET融合陽性非小細胞肺癌患者的現有治療方案效果均不理想。普吉華®是一種口服、每日一次的治療選擇，並有望成為國內RET融合陽性非小細胞肺癌患者的標準治療。我很高興這款藥物開始惠及患者，期待更多患者從中獲益。」
今年3月，中國國家藥品監督管理局通過優先審評審批附條件批准普吉華®作為國家一類新藥上市申請，用於既往接受過含鉑化療的RET融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌成人患者的治療。此前，普吉華®於2020年9月獲得美國國家藥品監督管理局獲批上市，用於治療經FDA批准的檢測方法檢測證實為轉移性RET融合陽性NSCLC的成人患者，並迅速通過先行先試引入落地博鰲樂城，成為博鰲樂城首個當月同步落地的全球新藥。
為推進普吉華®在國內的商業化進程，更好地滿足患者在藥物可及性、支付可及性、服務可及性、用藥依從性等方面的迫切需求，基石藥業目前已經與國藥控股股份有限公司、上海鎂信健康科技有限公司、北京圓心科技集團有限公司簽署戰略合作協議。
基石藥業大中華區總經理趙萍女士表示：「普吉華®是基石藥業在肺癌領域首款惠及中國患者的創新精準治療藥物，我們將積極攜手各方，進一步提升其可及性和可支付性，讓患者用得上、用得起全球領先的好藥。此外，我們還將積極探索普吉華®其它適應症中的應用。2021年4月，普吉華®針對晚期或轉移性RET基因突變甲狀腺癌的擴展適應症申請已經被中國國家藥品監督管理局受理並納入優先審評，我們期待未來更多患者可以獲益。」
參考文獻
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[1] Lung cancer: New biological insights and recent therapeutic advances. Ramalingam SS, Owonikoko TK, Khuri FR,CA Cancer J Clin. 2011 Mar-Apr; 61(2):91-112. |
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[2] Subbiah V, Cote G J. Advances in Targeting RET-Dependent Cancers[J]. Cancer discovery, 2020, 10(4): 498-505 |
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[3] Justin F Gainor, et al. Pralsetinib for RET fusion-positive non-small-cell lung cancer(ARROW): a multi-cohort, open-label, phase 1/2 study, Lancet Oncol, June 9, 2021 |
關於RET融合陽性非小細胞肺癌
近年來肺癌發病率在中國持續增長。根據世界衛生組織國際癌症研究機構（IARC）發佈的2020年全球最新癌症負擔數據，中國在2020 年約有82萬新發肺癌病例數，約有 71萬肺癌導致的死亡人數。在男性和女性癌症患者中，肺癌均為癌症相關死亡的主要原因。其中，非小細胞肺癌占肺癌的大多數。在肺癌領域，EGFR、ALK、ROS1等驅動基因突變已廣泛普及，針對這些驅動基因的靶向藥物均已獲批上市。RET融合是新近發現的肺癌驅動基因，在非小細胞肺癌中RET融合患者約占1- 2%，常見於不吸煙的年輕人群。
關於普吉華®（普拉替尼膠囊）
普拉替尼是一種口服、每日一次、強效高選擇性RET抑制劑，已獲中國國家藥品監督管理局批准，用於治療既往接受過含鉑化療的轉染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。
美國食品藥品監督管理局批准其以商品名為GAVRETOTM上市銷售，分別用於治療經FDA批准的檢測方法檢測證實為轉移性RET融合陽性NSCLC的成人患者、需要系統性治療的晚期或轉移性RET突變甲狀腺髓樣癌成人和12歲及以上兒童患者，以及需要系統性治療且放射性碘難治（如適用）的晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌成人和12歲及以上兒童患者。這些適應症基於ORR 和 DOR 數據在加速審批途徑下獲得批准。針對這些適應症的持續批准可能取決於確證性試驗中臨床獲益的驗證和描述。
普拉替尼在中國、美國還未獲批用於其他適應症，或者其他地區的醫療監管機構均未對普拉替尼的任何適應症做出批准決定。
普拉替尼旨在選擇性地和有效地靶向致癌性RET突變，包括可能導致治療耐藥的繼發性RET突變。在臨床前研究中，普拉替尼抑制RET的濃度低於其他藥物相關激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。
全球範圍內，針對普拉替尼用於治療RET融合的NSCLC、各類甲狀腺癌以及其他實體瘤患者的臨床開發正在進行。歐洲藥品管理局受理了普拉替尼的上市許可申請，用於治療RET融合陽性NSCLC。FDA授予普拉替尼突破性療法認定，用於治療鉑類化療後進展的RET融合陽性NSCLC，以及需要全身治療且尚無替代療法的RET突變陽性甲狀腺髓樣癌。
關於基石藥業
基石藥業（香港聯交所代碼: 2616）是一家生物製藥公司，專注於研究開發及商業化創新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌症患者的殷切醫療需求。成立於2015年底，基石藥業已集結了一支在新藥研發、臨床研究以及商業運營方面擁有豐富經驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯合療法為核心，建立了一條14種腫瘤候選藥物組成的豐富產品管線。目前，基石藥業在全球範圍內已經獲得了三個新藥上市申請的批准，分別在中國大陸獲得兩個新藥上市批准、在台灣地區獲得一個新藥上市申請批准。多款後期候選藥物正處於關鍵性臨床試驗或註冊階段。基石藥業的願景是成為享譽全球的生物製藥公司，引領攻克癌症之路。
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