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– Menarini Group 獲得在歐洲（包括英國）、拉丁美洲和其他主要國家／地區商業化 NEXPOVIO 的獨家權利，用於治療血液學和實體腫瘤適應症
– Karyopharm 將獲得 7,500 萬美元的預付款，然後符合資格在未來的里程碑中獲得高達 2.025 億美元，以及淨銷售額的分層、兩位數版稅
麻省牛頓和意大利佛羅倫斯2021年12月23日 /美通社/ — Karyopharm Therapeutics Inc. (Nasdaq: KPTI) 是一家開創新型癌症療法的商業階段製藥公司，而 Menarini Group（「Menarini」）是一家領先的私營國際製藥公司。雙方今天宣佈達成一項獨家授權協議，將根據協議，Menarini 將 Karyopharm 的一流口服型選擇性核輸出抑制劑 (SINE) 化合物 NEXPOVIO 在歐洲和其他主要全球地區商業化。
根據協議條款，Menarini 獲得在歐盟和其他歐洲國家（包括英國）、拉丁美洲和其他主要國家／地區商業化 NEXPOVIO 的獨家權利，用於治療腫瘤適應症。作為交換條件，Karyopharm 將在 2021 年收到 7,500 萬美元的預付款，並且符合資格在未來的里程碑中額外獲得最多 2.025 億美元，以及 NEXPOVIO 在授權地區的淨銷售額的分層、兩位數版稅。
Karyopharm 總裁兼行政總裁 Richard Paulson 表示：「Menarini 是一家全球製藥公司，在歐洲擁有深厚的傳統和業務範圍，對患者堅定不移、致力創新並為腫瘤學帶來新的治療選擇。 Menarini 是理想的合作夥伴，可以在最大程度上發揮 selinexor 的潛力，對歐洲、拉丁美洲和其他主要國家／地區的癌症治療產生積極影響，此次交易標誌著朝著這目標邁出重要一步。」 Menarini Group 行政總裁 Elcin Barker Ergun 表示：「憑藉對 selinexor 潛力的共同願景和 Menarini 的商業化專業知識，本協議使兩家公司的共同目標保持一致，即是在這些重要的全球地區擴大可以獲得 NEXPOVIO 的患者人數。
我們很高興與 Karyopharm 合作，在歐洲、拉丁美洲和世界其他主要國家／地區提供 NEXPOVIO。隨著對一線療法產生耐藥性，患有多發性骨髓瘤的患者一直需要不同的選擇，而 selinexor 的獨特作用機制使其成為理想的合作夥伴，作為二線及其他骨幹療法。NEXPOVIO 在實體腫瘤（如子宮內膜癌）中的潛力進一步擴展，在這些選擇有限的情況下，強調了 selinexor 在癌症治療中發揮作用的廣泛潛力，這與我們提供可延長患者生命的療法的使命非常吻合。」
NEXPOVIO 已獲得歐盟委員會有條件上市授權，與 dexamethasone 聯合用於治療先前至少接受過四種治療，而其疾病對至少兩種蛋白酶體抑制劑、兩種免疫調節劑和一種抗 CD38 單克隆抗體無效的多發性骨髓瘤成年患者，並且在最後一次治療中已證明疾病惡化。歐洲藥物管理局 (EMA) 已經驗證 NEXPOVIO 與 Velcade® (bortezomib) 和低劑量 dexamethasone 聯合用於治療先前至少接受一種治療的多發性骨髓瘤的上市授權申請 (MAA)。上市授權申請將由人用藥物委員會 (CHMP) 進行審查，就擴大適應症的潛在批准向歐盟委員會發表意見。這項審查預計於 2022 年上半年完成。
關於 NEXPOVIO® (selinexor)
NEXPOVIO 在美國以 XPOVIO 的商品名稱銷售，是一流的口服選擇性核輸出抑制劑 (SINE) 化合物。NEXPOVIO 透過選擇性結合並抑制核輸出蛋白輸出蛋白 1（XPO1，也稱為 CRM1）來發揮作用。NEXPOVIO 阻斷腫瘤抑制蛋白、生長調節蛋白和抗炎蛋白的核輸出，導致這些蛋白在細胞核中積累並增強其在細胞中的抗癌活性。這些蛋白質的強制核保留可以抵消多種致癌途徑，未經檢查，這些途徑允許具有嚴重 DNA 損傷的癌細胞繼續以不受限制的方式生長和分裂。NEXPOVIO（selinexor）已獲得歐盟委員會有條件上市授權，與 dexamethasone 聯合用於治療先前至少接受過四種治療，而其疾病對至少兩種蛋白酶體抑制劑、兩種免疫調節劑和一種抗 CD38 單克隆抗體無效的多發性骨髓瘤成年患者，並且在最後一次治療中已證明疾病惡化。
NEXPOVIO 在歐盟以及冰島、列支敦士登和挪威等歐洲經濟區國家的治療適應症
NEXPOVIO 與 dexamethasone 聯合用於治療先前至少接受過四種治療，而其疾病對至少兩種蛋白酶體抑制劑、兩種免疫調節劑和一種抗 CD38 單克隆抗體無效的多發性骨髓瘤成年患者，並且在最後一次治療中已證明疾病惡化。
重要安全資訊
禁忌症：對 selinexor 過敏。
特別警告和使用注意事項：
推薦的伴隨治療
應建議患者在整個治療過程中保持足夠的液體和熱量攝入。對有脫水風險的患者，應考慮靜脈補液。
在用 NEXPOVIO 治療之前和期間應提供與 5-HT3 拮抗劑及／或其他抗噁心藥的預防性伴隨治療。
血液學
患者應在基線、治療期間和臨床指示時評估其全血細胞計數 (CBC)。在治療的前兩個月需要更頻繁監測。
血小板減少症：
接受 selinexor 的成年患者經常報告血小板減少事件（血小板減少和血小板計數降低），這可能很嚴重（3/4 級）。應監測患者的出血體徵和症狀並及時評估。
中性粒細胞減少症：
據報告，使用 selinexor 會出現嚴重的中性粒細胞減少症（3/4 級）。
應監測中性粒細胞減少症患者的感染跡象並及時評估。
腸胃道的毒性：
噁心、嘔吐、腹瀉，有時可能很嚴重，可能需要使用止嘔藥和止瀉藥。
體重減輕和厭食：
患者應在基線、治療期間和臨床指示時檢查其體重、營養狀況和體積。在治療的前兩個月應更頻繁監測。
意識混亂和頭暈：
應指導患者避免可能出現頭暈或精神錯亂的情況，並且在沒有充分醫療建議的情況下不要服用其他可能導致頭暈或精神錯亂的藥物。應建議患者在症狀消失之前不要駕駛或操作重型機械。
低鈉血症：
患者應在基線、治療期間和臨床指示時檢查其鈉水平。在治療的前兩個月應更頻繁監測。
腫瘤溶解綜合症 (TLS)：
據報告，接受 selinexor 治療的患者出現腫瘤溶解綜合症。應密切監測處於腫瘤溶解綜合症高風險的患者。根據機構指南及時處理腫瘤溶解綜合症。
生育、懷孕和餵哺母乳
有生育能力的女性／男性和女性避孕：
應建議育齡婦女和有生育能力的成年男性患者在接受 selinexor 治療期間和最後一劑 selinexor 後至少 1 週內使用有效的避孕措施或避免性交。
懷孕：
沒有關於在孕婦中使用 selinexor 的數據。 不建議在懷孕期間和未採取避孕措施的育齡婦女中使用 selinexor。
餵哺母乳：
尚不清楚 selinexor 或其代謝物是否會在母乳中排泄。不能排除母乳餵哺兒童的風險。在使用 selinexor 治療期間和最後一劑後 1 週內應停止餵哺母乳。
不良影響
安全概況總結
selinexor 聯合 dexamethasone 最常見的不良反應 (≥30%) 是噁心、血小板減少、疲勞、貧血、食慾下降、體重減輕、腹瀉、嘔吐、低鈉血症、中性粒細胞減少和白血球減少。
最常報告的嚴重不良反應 (≥3%) 是肺炎、敗血症、血小板減少症、急性腎損傷和貧血。
指定不良反應的描述
感染：感染是最常見的非血液學毒性。上呼吸道感染和肺炎是最常報告的感染，25% 的報告感染是嚴重和致命的感染，在 3% 接受治療的成年患者中出現。
長者人口
75 歲及以上患者因不良反應停藥的發生率較高，嚴重不良反應發生率較高，致命不良反應發生率較高。
疑似不良反應的報告
在藥物獲得批准後報告疑似不良反應很重要。它允許持續監測藥物的益處／風險平衡。要求專業醫護人員透過附錄 V 中列出的國家報告系統報告任何可疑的不良反應。
請參閱 NEXPOVIO 產品特性摘要和歐洲公共評估報告，網址為 https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1537.htm
關於 Karyopharm Therapeutics
Karyopharm Therapeutics Inc. (NASDAQ: KPTI) 是一家商業階段的製藥公司，開創了新型癌症療法，致力於發現、開發和商業銷售針對核出口治療癌症和其他疾病的一流藥物。Karyopharm 的選擇性核輸出抑制劑 (SINE) 化合物透過結合並抑制核輸出蛋白 XPO1（或 CRM1）發揮作用。Karyopharm 的先導化合物 XPOVIO®（selinexor）在美國獲批用於多種血液系統惡性腫瘤適應症，包括與 Velcade® (bortezomib) 和 dexamethasone 聯合用於治療先前至少接受一種治療的多發性骨髓瘤成人患者，與 dexamethasone 聯合用於治療已接受預先治療的嚴重多發性骨髓瘤成年患者，並作為單一療法治療復發或難治性瀰漫大 B 細胞淋巴瘤的成年患者。歐盟委員會還授予 NEXPOVIO®（selinexor）與 dexamethasone 聯合用於已接受預先治療的嚴重多發性骨髓瘤成年患者的有條件上市授權。除了針對多種人類癌症的單藥和聯合活性外，SINE 化合物還在神經變性、炎症、自身免疫疾病、某些病毒和傷口癒合模型中顯示出生物活性。Karyopharm 在臨床或臨床前開發方面有多個研究項目。如欲了解更多資訊，請瀏覽 www.karyopharm.com。
關於 Menarini Group
Menarini Group 是一家領先的國際製藥和診斷公司，營業額為 42 億美元，聘用超過 17,000 名員工。Menarini 專於有高度未能滿足需求的治療領域，包括心臟病、腫瘤學、肺炎、腸胃道、傳染病、糖尿病、炎症和止痛產品。Menarini 的產品在全球 140 個國家／地區供應，設有 18 個生產基地和 10 個研發中心。
Menarini 致力開發針對腫瘤和血液疾病的治療方法。Menarini 積極開發 Elzonris（在美國和歐洲銷售，用於治療母細胞性漿細胞樣樹突細胞腫瘤 (BPDCN) ），用於治療多種血液系統惡性腫瘤，包括急性骨髓性白血病、慢性粒細胞性單核細胞白血病和骨髓纖維化，以及用於實體腫瘤適應症的 elacestrant 和 felezenexor。此外，FDA 最近授予 MEN1703 用於急性骨髓性白血病的孤兒藥指定。如欲了解更多資訊，請瀏覽 www.menarini.com。
前瞻性陳述
本新聞稿包含構成 1995 年《私人證券訴訟改革法案》所定義的前瞻性陳述。此類前瞻性陳述包括關於根據與 Menarini 的授權協議獲得里程碑付款和特許權使用費的可能性、Karyopharm 與 Menarini 的安排成功及雙方有效合作的能力、向監管機構提交文件的時間、Karyopharm 對 XPOVIO 治療血液系統惡性腫瘤或某些實體腫瘤的期望和計劃；公司臨床試驗的預期設計；以及 Karyopharm 候選藥物（尤其是 selinexor）的治療潛力和潛在的臨床開發計劃。此類陳述受許多重要因素、風險和不確定性的影響，其中許多因素超出了 Karyopharm 的控制範圍，可能導致實際事件或結果與 Karyopharm 目前的預期存在重大差異。例如，不能保證 Karyopharm 的任何候選藥物，包括 selinexor，將成功完成必要的臨床開發階段，或者 Karyopharm 的任何候選藥物的開發將繼續進行。此外，無法保證 Karyopharm 的候選藥物組合的開發或商業銷售的任何積極進展將導致股價上漲。管理層的預期及本新聞稿中的任何前瞻性陳述也可能受到與許多其他因素相關的風險和不確定性影響，包括：協議; 2019 冠狀病毒病疫情擾亂 Karyopharm 業務的風險可能比目前預期的更嚴重，包括對 XPOVIO 的銷售產生負面影響、中斷或延遲研發工作，影響為 selinexor 的開發和商業銷售獲得足夠供應的能力，或其他候選產品，推遲正在進行或計劃的臨床試驗，阻礙業務計劃的執行，計劃的監管里程碑和時間表，或給患者帶來不便；XPOVIO 在商業市場上的採用、將 XPOVIO 或任何 Karyopharm 獲得監管批准的候選藥物商業銷售所涉及的時間和成本；保留 XPOVIO 或任何獲得監管批准的 Karyopharm 候選藥物的監管批准的能力；Karyopharm 的臨床試驗和臨床前研究結果，包括對現有數據的其後分析及從正在進行和未來的研究中收到的新數據；美國食品及藥物管理局和其他監管機構、臨床試驗中心的研究審查委員會和出版審查機構作出決定的內容和時間，包括關於額外臨床研究的需要；Karyopharm 或其第三方合作者或利益繼承者充分履行各自在適用協議下的義務的能力及該協議對未來的潛在財務影響；Karyopharm 獲得和維持必要的監管批准及在其臨床試驗中納入患者的能力；計劃外的現金需求和支出；Karyopharm 的競爭對手對 Karyopharm 目前正在商業銷售或開發的產品或產品候選藥物的開發或監管批准；以及 Karyopharm 為其任何產品或候選產品獲得、維護和執行專利和其他知識產權保護的能力。這些和其他風險在 Karyopharm 於 2021 年 11 月 3 日向美國證券交易委員會 (SEC) 提交的截至 2021 年 9 月 30 日季度的 10-Q 表季度報告中的「風險因素」標題下描述，以及在 Karyopharm 未來可能向 SEC 提交的其他文件中描述。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅在本新聞稿發佈之日發表，除法律要求外，Karyopharm 明確不承擔更新任何前瞻性陳述的義務，無論是由於新訊息、未來事件或其他情況。
XPOVIO® 和 NEXPOVIO® 是 Karyopharm Therapeutics Inc. 的註冊商標。本新聞稿中提及的任何其他商標均為其各自所有者的財產。
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